據(jù)11月5日的《科學(xué)》雜志報(bào)道說(shuō)，法國(guó)、德國(guó)和美國(guó)的研究人員發(fā)現(xiàn)，一種將基因療法與血液干細(xì)胞療法相結(jié)合的策略可能成為治療某種致命性腦部疾病的有用的工具。  在一則對(duì)監(jiān)護(hù)2年之久的2名患者的前驅(qū)性研究中，一個(gè)國(guó)際性的研究團(tuán)隊(duì)用一種慢病毒載體將一種治療性基因?qū)氲交颊叩难?xì)胞之中來(lái)減緩一種令人日益衰弱的腦部疾病的發(fā)作。這種疾病叫做X-連鎖性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良癥（ALD）。 

該疾病曾經(jīng)出現(xiàn)在電影“Lorenzo’s  Oil”中。ALD是一種嚴(yán)重的遺傳性疾病，它是因一種叫做ALD的蛋白質(zhì)的缺乏而引起的。該蛋白質(zhì)與脂肪酸的降解有關(guān)。  罹患此病者的髓鞘在不斷地喪失。髓鞘是包裹腦中神經(jīng)纖維的保護(hù)層。  如果沒(méi)有髓鞘的話，神經(jīng)將失去其功能，導(dǎo)致患者身體和精神能力的日益喪失。  X-連鎖的ALD是該類疾病中的最常見(jiàn)的形式，它在6-8歲的時(shí)候開(kāi)始對(duì)男孩造成傷害，并通常在患者進(jìn)入青春期之前死亡。  骨髓移植通常能夠減緩該病的進(jìn)程，但尋找到一個(gè)匹配的骨髓捐贈(zèng)者可能深具挑戰(zhàn)而且過(guò)程冗長(zhǎng)，該術(shù)療還有著相當(dāng)大的風(fēng)險(xiǎn)。  

在本研究中，病人的血液干細(xì)胞從患者的體內(nèi)被分離出來(lái)，并在實(shí)驗(yàn)室中用一種慢病毒載體將一個(gè)具有功能的ALD基因拷貝導(dǎo)入到這些細(xì)胞之中以糾正其基因上的缺陷。  在這些患者接受了摧毀骨髓的治療之后，人們接著把這些改良的細(xì)胞重新注入回這些患者的體內(nèi)。  2年之后，健康的ALD蛋白仍然可以在這兩位病人的血細(xì)胞中被探查到。  令人鼓舞的是，這兩位患者的神經(jīng)學(xué)癥狀得到了改善，而該治療對(duì)疾病進(jìn)展的延遲堪比骨髓移植療法的效果。  盡管需要在更大群組的患者中進(jìn)行研究，但這些結(jié)果表明，應(yīng)用慢病毒載體的基因療法（該慢病毒載體來(lái)源于喪失功能的人類免疫缺陷性病毒，即HIV）可能會(huì)成為治療范圍廣泛的人類疾病的工具。