一項新的傳遞方法將來可能幫助外科醫生治療致死性神經退化疾病——肌萎縮側索硬化癥（ALS）。來自威斯康星大學-麥迪遜分校的研究人員將遺傳改造的人類干細胞插入到了患ALS的大鼠的脊髓中。這項研究的結果公布在4月19日的Human Gene Therapy雜志上。

研究人員誘導特定類型的神經干細胞分泌出一種神經元保護蛋白，然后將這些細胞注射到大鼠機動神經元的所在——脊髓中。機動神經元通過將信息從脊髓和大腦傳遞到身體的其他部分來控制肌肉運動。ALS則導致這些神經元的日益衰竭和死亡。值得一提的是，這個研究組使用的干細胞不是胚胎干細胞，而是更加專化的神經干細胞即神經祖細胞。與胚胎干細胞不同，這種細胞只能發育成神經組織并且不能像胚胎干細胞一樣永生但卻更適合用于臨床治療。

這項研究首次發現一種類型的干細胞能夠在ALS大鼠的脊髓中存活并釋放強大的保護性蛋白。一旦進入大腦或脊髓，神經祖細胞就發育成神經元支持干細胞——星形細胞。一些研究人員認為ALS導致星形細胞功能故障，并因此導致機動神經元降解而最終死亡。

威斯康星的研究組發現注入的神經祖細胞發育成了類似星形細胞的細胞并同時分泌出膠質細胞源性的神經營養因子（GDNF，glial cell-line derived neurotrophic factor）——一種在發育過程中保護機動神經元的天然蛋白。這種雙重方法可能更好地保護還沒有受到ALS侵害的健康神經元。

為了證實這種祖細胞能正確地聚積在脊髓的機動蛋白附近并釋放GDNF，研究組克服了多個技術籬障。為了制造出能夠分泌出GDNF的干細胞，研究組使用了一種轉基因的慢病毒（lentivirus）。接著，為了讓這些細胞進入脊髓，研究人員在大鼠脊椎上打孔并用微量吸管將祖細胞傳遞到脊髓的底部區域。

與大鼠比較，人類更可能需要更廣泛的脊髓移植。如果這種方法能夠在人體中成功，那么這種較小的祖細胞蛋白傳遞方法還將幫助人們戰勝其他疾病。